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腺相關病毒(AAV)
來源：麟美 發(fā)布時間：2021-08-31
AAV質(zhì)粒系統(tǒng)概述
腺相關病毒(AAV)是最初發(fā)現(xiàn)的作為腺病毒載體污染物的小型病毒。利用AAV進行研究的一個主要優(yōu)勢是它的復制能力有限，并且通常不會導致人類疾病。由于這些原因，AAV通常被包含在較低的生物安全水平，并引發(fā)相對較低的免疫效應在活生物體內(nèi)。雖然AAV可以在BSL-1處理，但表達癌基因或毒素的AAV應該在BSL-2處理。
AAV能夠以低免疫應答和低毒性轉(zhuǎn)導分裂和非分裂細胞。盡管重組AAV不能整合到宿主基因組中，轉(zhuǎn)基因的表達可以是長期的。AAV的效用目前受到其小包裝容量的限制(包括ITRs在內(nèi)為4.5 kb)，盡管人們對擴大這一容量有很大的興趣和努力。
傳統(tǒng)上，AAV要求存在另一種“輔助”病毒，如腺病毒或皰疹病毒，以便繁殖。這是由于AAV依賴于某些介導AAV復制的外源基因產(chǎn)物。這一要求已經(jīng)被“無輔助病毒系統(tǒng)”所回避，該系統(tǒng)能夠在不使用輔助病毒的情況下產(chǎn)生傳染性AAV粒子。相反，在AAV生產(chǎn)期間，特定的基因產(chǎn)物可以由輔助質(zhì)粒(例如，pHelper)和特定的包裝細胞系(例如，HEK293細胞)提供。
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